Una terapia desarrollada en Italia abre un rayo de esperanza de curación para el neuroblastoma, el tumor sólido extracraneal más frecuente en la infancia.
Un tratamiento basado en células CAR-T, células inmunitarias extraídas de pacientes y modificadas genéticamente para reconocer el cáncer, ha demostrado eficacia por primera vez en la mayoría de los pacientes que padecen la forma más grave de la enfermedad.
El tratamiento fue desarrollado por médicos e investigadores del Hospital Pediátrico Bambino Gesù de Roma y los datos relacionados con el primer ensayo realizado en 27 pacientes fue publicados en el New England Journal of Medicine.
El tratamiento demostró ser seguro y efectivo: el 63% de los pacientes respondieron a él y más de la mitad de ellos experimentaron una remisión completa de la enfermedad.
A los 3 años, el 60% de los pacientes estaban vivos; la mitad de ellos (36%) no tenían signos de enfermedad en curso.
Finalmente, las células CAR-T estuvieron presentes en el cuerpo entre 2 a 3 años después de la infusión, lo que respalda la eficacia terapéutica a lo largo del tiempo.
“Es la primera vez a nivel internacional que un estudio sobre el uso de CAR-T contra tumores sólidos logra resultados tan alentadores y en una serie de casos tan grande”, comentó el coordinador del ensayo Franco Locatelli, responsable del área de investigación y clínica de Onomatología, Terapia Celular, Génica y Trasplantes Hemopoyéticos del hospital, así como profesor de Pediatría en la Universidad Católica del Sacro Cuore.
“Por fin mente tenemos un arma terapéutica más que se puede usar para tratar a los niños diagnosticados con neuroblastoma”, añadió.
“Hoy tenemos la posibilidad de poder utilizar el mismo tipo de células CAR-T también en diferentes tipos de tumores cerebrales. Ya hemos preparado un protocolo clínico y una vez que recibamos la aprobación de las agencias reguladoras, comenzaremos un ensayo clínico en tumores cerebrales en niños y adultos jóvenes hasta 35 años de edad, anticipó el profesor.
Los tumores objeto del nuevo experimento, aclaró Locatelli, serán de varios tipos: “desde meduloblastomas hasta gliomas difusos de la línea media y gliomas de alto grado de las áreas talámicas”. (ANSA).
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